2015 年 2 月 18 日——（美国商业资讯）——新基公司（纳斯达克股票代码：CELG）今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已将Revlimid（来那度胺）联合地塞米松的现有适应症扩大至包括新诊断为多发性骨髓瘤(NDMM) 的患者。Revlimid 加地塞米松先前于 2006 年 6 月获准用于至少接受过一种既往治疗的多发性骨髓瘤患者。
“批准 Revlimid 作为所有多发性骨髓瘤患者的一种选择，代表了该疾病管理的新模式，”丹娜—法伯/布莱根和妇女癌症研究所 Jerome Lipper 多发性骨髓瘤中心主任、医学博士 Kenneth Anderson 说。中心。“我们现在有临床证据表明，开始并保持新诊断的多发性骨髓瘤患者使用 Revlimid 可显着提高无进展生存期。”
该批准基于 III 期研究的安全性和有效性结果，包括 FIRST 试验 (MM-020/IFM 07-01)，该试验评估了连续 Revlimid 联合地塞米松 (Rd Continuous) 直至疾病进展与马法兰、泼尼松和沙利度胺的比较(MPT) 18 个月作为主要分析，固定持续时间为 18 个周期的 Rd (Rd18) 作为次要分析，在 1,623 名新诊断的不适合干细胞移植的患者中进行。
在这项随机、开放标签、三组试验、中位无进展生存期 (PFS) 中，患者从研究随机化到疾病进展或死亡的生存时间长度是研究的主要终点。接受 Rd Continuous 治疗的患者（25.5 个月）的 PFS 明显长于接受 MPT 治疗的患者（21.2 个月；HR=0.72；p=0.0001）。根据 2014 年 3 月 3 日的中期 OS 分析，两组的中位总生存期 (OS) 分别为 58.9 个月和 48.5 个月（HR 0.75；95% CI 0.62, 0.90）。与 MPT 组患者相比，Rd Continuous 组患者的死亡风险降低了 25%。
安全性结果显示，在 Rd 连续、Rd18 或 MPT 组中，≥20% 的 NDMM 患者报告的不良反应包括腹泻（45.5%、38.5%、16.5%）、贫血（43.8%、35.7%、42.3%）、中性粒细胞减少症（ 35.0%、33.0%、60.6%）、乏力（32.5%、32.8%、28.5%）、背痛（32.0%、26.9%、21.4%）、失眠（27.6%、23.5%、9.8%）、乏力（28.2 %、22.8%、22.9%）、皮疹（26.1%、28.0%、19.4%）、食欲下降（23.1%、21.3%、13.3%）、咳嗽（22.7%、17.4%、12.6%）、发热（21.4%） 、18.9%、14.0%）、肌肉痉挛（20.5%、18.9%、11.3%）和腹痛（20.5%、14.4%、11.1%）。
Rd 连续组中最常报告的 3 级或 4 级事件（直至疾病进展）包括中性粒细胞减少症 (27.8%)、贫血 (18.2%)、血小板减少症 (8.3%)、肺炎 (11.3%)、乏力 (7.7%)、疲劳 (7.3%)、背痛 (7%)、低钾血症 (6.6%)、皮疹 (7.3%)、白内障 (5.8%)、呼吸困难 (5.6%)、DVT (5.6%) 和高血糖 (5.3%)。
“在 Celgene，我们对 FDA 的决定非常满意，该决定在处方信息中增加了关于使用 Revlimid 加地塞米松作为多发性骨髓瘤一线治疗药物的信息，”总裁 Jacqualyn A. Fouse 博士说, Celgene 的全球血液学和肿瘤学。“现在，作为我们改善患有这种疾病的患者生活的承诺的一部分，我们的下一步是让现在符合扩大适应症条件的患者能够享受这种治疗方案的好处。”
Celgene 目前正在向欧洲药品管理局 (EMA) 申请批准使用 REVLIMID 治疗既往未经治疗且不符合移植条件的多发性骨髓瘤成年患者。EMA 的人用医药产品委员会 (CHMP) 于 2014 年 12 月对该申请发表了肯定意见。
